Dos investigadoras reciben el premio alemán Paul Ehrlich y Ludwig Darmstaedter por su innovador trabajo científico para curar enfermedades hereditarias cambiando genes defectuosos por genes sanos.

Deutsche Welle. La francesa Emmanuelle Charpentier y la estadounidense Jennifer A. Doudna desarrollaron una herramienta que puede cambiar material genético específico. Dicha herramienta es un sistema llamado CRISPRCas9 (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats). Se trata de un proceso de “edición genética” y es un enfoque prometedor para aliviar trastornos genéticos.

Charpentier describe el sistema CRISPR como una especie de navaja suiza multiuso. Las científicas llegaron a la siguiente conclusión: en bacterias atacadas por virus, la enzima Cas9 detecta al atacante, con la ayuda de dos ARN y el ADN. La enzima es dirigida o “navegada” hasta el sitio en donde esté el ADN viral y lo corta, como un par de tijeras.

El ácido ribonucleico (ARN o RNA) es el único material genético de ciertos virus. En los organismos celulares desempeña diversas funciones. Varios tipos de ARN regulan la expresión genética, mientras que otros tienen actividad catálitica. El ARN es, pues, mucho más versátil que el ADN.

El ADN es un código de letras del que se compone el material genético. El sistema CRISPR reconoce las secuencias de letras en el código genético y puede ser programado específicamente para ciertos códigos. Allí el CRISPR corta el ADN, un espacio en el que entonces se pueden retirar los genes defectuosos e insertar genes sanos.

Entre las enfermedades genéticas que se pueden tratar con este método están el síndrome de Down y la fibrosis quística.

El Premio Paul Ehrlich y Ludwig Darmstaedter

Charpentier es microbióloga y directora del Instituto Max Planck de Biología de Infecciones en Berlín y profesora de la Universidad sueca de Umeå. Doudna es bioquímica y profesora de la Universidad de California en Berkeley. Tras el Premio Ernst Jung, las científicas reciben ahora el Premio Paul Ehrlich y Ludwig Darmstaedter, uno de los premios internacionales más prestigiosos que se otorgan en el campo de la medicina, dotado con 100.000 euros. La ceremonia de entrega se llevará a cabo el 14 de marzo 2016 en la Paulskirche de Fráncfort.

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