El tratamiento, llamado Kymriah, fue aprobado para pacientes de hasta 25 años de edad cuyo cáncer ha recidivado o no han sido ayudados por el tratamiento previo de la leucemia linfoblástica aguda de células B (LLA).
Novartis AG obtuvo el miércoles la aprobación de Estados Unidos para la primera de una nueva clase de potente inmunoterapia modificadora de genes para la leucemia, un tratamiento de US$ 475.000 que marca el inicio de un nuevo paradigma terapéutico potencial para algunos tipos de cáncer.
La aprobación fue ampliamente esperada después de que un panel asesor de la FDA recomendó la acción el mes pasado por unanimidad.
Las acciones de Novartis cerraron virtualmente sin cambios en el comercio suizo.
Novartis también anunció un acuerdo con los Centros de los Estados Unidos para los Servicios de Medicare y Medicaid en virtud del cual el pago de la terapia se basará en los resultados clínicos logrados.
El tratamiento, llamado Kymriah, fue aprobado para pacientes de hasta 25 años de edad cuyo cáncer ha recidivado o no han sido ayudados por el tratamiento previo de la leucemia linfoblástica aguda de células B (LLA).
El doctor Kevin Curran, oncólogo pediátrico en el Memorial Sloan Kettering Cancer Center de Nueva York, señaló el alto costo del tratamiento.
"Por supuesto, tenemos que hablar de los precios desde el punto de vista nacional", dijo. "Pero si tengo un padre y un niño (enfermo) delante de mí, y tengo la oportunidad de salvarlos, vamos a tomar eso".
Kymriah pertenece a una nueva clase de tratamientos llamadas terapias CAR-T. Implica eliminar las células T que combaten las enfermedades de un paciente, modificándolas genéticamente para reconocer y atacar mejor el cáncer, y luego reemplazarlas, donde pueden circular por años buscando la enfermedad.
Novartis estima que unos 600 pacientes con LLA al año serían elegibles para Kymriah. Se espera que se abran cinco centros de tratamiento dentro de los próximos días y 35 a fin de año.
"Estamos entrando en una nueva frontera en la innovación médica con la capacidad de reprogramar las células de un paciente para atacar un cáncer mortal", dijo el comisionado de la Administración de Alimentos y Medicamentos, Scott Gottlieb, en un comunicado.
La FDA dijo que ha concedido 76 solicitudes para ensayos que involucran terapias experimentales de CAR-T.
Las acciones de Gilead Sciences Inc, que anunciaron esta semana un acuerdo de US$ 11.900 millones para comprar Kite Pharma, subieron un 6,2% a US$ 80,47 el miércoles por la tarde, ya que se espera que Kite reciba la próxima aprobación estadounidense de una terapia CAR-T para una cáncer de sangre diferente.
Las acciones de Bluebird Bio Inc, que está desarrollando un prometedor tratamiento CAR-T, subieron un 11,1% a US$ 113,73.
"Hace dos años mucha gente le habría dicho que estos tipos de tratamientos eran ciencia ficción", dijo Brad Loncar, director ejecutivo de Loncar Investments, que dirige el Loncar Cancer Immunotherapy ETF.
En ensayos clínicos, las terapias de CAR-T han demostrado una eficacia notable contra los cánceres de sangre. En el ensayo pivotal de Novartis, el 83% de los pacientes logró la remisión con una enfermedad que tiene resultados históricamente pobres.
"Nunca hemos visto algo como esto antes y creo que esta terapia puede convertirse en el nuevo estándar de atención para esta población de pacientes", dijo el doctor Stephan Grupp del Children's Hospital de Filadelfia, en un comunicado.
Sin embargo, este tipo de terapia conlleva el riesgo de efectos secundarios graves. Kymriah tendrá una advertencia en la caja para el síndrome de liberación de citoquinas, una respuesta sistémica potencialmente letal a la activación y proliferación de células CAR-T, causando fiebre alta y potencial para problemas neurológicos.
Las acciones de Juno Therapeutics Inc, que el año pasado reportaron un puñado de muertes de pacientes durante los ensayos de su terapia CAR-T, bajaron un 8,9% a US$ 39,92.
