El primer tratamiento genético para una afección heredada se acerca al mercado de ese país, ofreciendo esperanza para las personas con una rara forma de ceguera y creando un dilema de costos para los proveedores de atención médica

Las líneas de batalla se trazaron mientras la primera terapia genética para una afección heredada se acerca al mercado de los EE.UU., ofreciendo esperanza para las personas con una rara forma de ceguera y creando un dilema de costos para los proveedores de atención médica.

Spark Therapeutics, cuyo tratamiento con Luxturna ha sido recomendado para la aprobación en EE.UU., dijo a los inversionistas la semana pasada que había una razón para valorarlo en más de US$ 1 millón por paciente, aunque aún no ha establecido un precio real.

Sin embargo, el Instituto de Estados Unidos para la Revisión Clínica y Económica (ICER, por sus siglas en inglés) dijo esta semana "a un precio de US$ 1.000.000, el alto costo hace que sea poco probable que sea una intervención rentable en los umbrales de costo-efectividad comúnmente utilizados".

El análisis del ICER admitió que Luxturna probablemente sería más rentable para los pacientes más jóvenes.

La aprobación estadounidense esperada de Luxturna para el 12 de enero se considera un impulso para el sector, tras las decepcionantes ventas de las dos primeras terapias genéticas en Europa.

Más tratamientos basados ​​en el arreglo de genes defectuosos que usan virus para transportar ADN a las células provienen de compañías como Bluebird Bio, BioMarin y Sangamo.

El análisis del ICER admitió que Luxturna probablemente sería más rentable para los pacientes más jóvenes.

El director financiero de Spark, Stephen Webster, dijo el jueves que la terapia génica estaba volcando el pensamiento convencional al ofrecer una cura única, en lugar de años de recetas repetidas, pero los sistemas de salud luchaban por mantener el ritmo.

"La terapia génica crea un enigma inusual porque estamos ajustando una clavija redonda en un agujero cuadrado... es difícil", dijo en una conferencia de salud de Jefferies en Londres.

A Spark le gustaría decir "si funciona, pague, y si deja de funcionar, deje de pagarnos", dijo Webster en la reunión.

Pero para Luxturna, que costó unos US$ 400 millones para desarrollarse, tal oferta no era práctica, dada la mecánica del sistema de los EE.UU. y la renuencia de los grandes planes de salud a alejarse de los pagos iniciales de medicamentos contra enfermedades raras.

Se podrían adoptar modelos de pago por desempeño a más largo plazo para la hemofilia, donde los beneficios del tratamiento de una sola vez se pueden comparar con el enorme costo de las infusiones regulares de factores de coagulación de la sangre, dijo Webster.

Un tratamiento de una sola vez reduciría la necesidad de una atención tan costosa. Pero también hay costos indirectos y beneficios de calidad de vida, especialmente en una condición como la ceguera, que los fabricantes argumentan que debe reconocerse.

David Fellows, CEO de Nightstar Therapeutics, cuya compañía también está desarrollando terapias genéticas para los trastornos oculares, dijo que calcular el verdadero valor de la terapia génica no era fácil.

"Tratar de capturar todo esto en algún tipo de algoritmo de precios es muy desafiante. Pero estamos tratando de cuantificar el impacto emocional, el impacto del cuidador, el efecto en las carreras, etc. ", dijo en la conferencia.