Médicos y organizaciones de pacientes con enfermedades raras cuestionan que se use la condición, eventualmente mortal,  para justificar la desregulación de la FDA.

Deena Beasley/Reuters Health. El presidente Donald Trump dijo el martes al Congreso que hay que hacer más para reducir los precios "artificialmente altos" de los medicamentos recetados, al tiempo que elogió un medicamento que costará 300.000 dólares al año.

Durante el discurso televisado, Trump reconoció en la audiencia a Megan Crowley, una estudiante universitaria que tiene la enfermedad de Pompe,  un trastorno muscular raro que puede ser tratado con una costosa terapia de reemplazo enzimático.

"Pero nuestro lento y pesado proceso de aprobación en la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) mantiene demasiados avances, como el que salvó la vida de Megan, lejos de llegar a los necesitados", dijo el presidente. "Si reducimos las restricciones, no sólo en la FDA sino a través de nuestro Gobierno, entonces seremos bendecidos con milagros mucho más como el de Megan".

Trump ha condenado en el pasado a los farmacéuticos por cobrar precios "astronómicos", aunque reconoce lo "complicado" que es el sistema de salud de la nación.

Los representantes de la administración Trump no pudieron ser encontrados inmediatamente para hacer comentarios el miércoles sobre si el presidente cree que el precio del tratamiento para la enfermedad de Pompe es justo.

Los comentarios de Trump ponen de relieve un tema central para la industria y los inversores: el potencial para la desregulación de la FDA, la agencia encargada de aprobar los productos farmacéuticos.

"Creo que Trump utilizó este ejemplo de manera cínica como una forma de tratar de avanzar en la agenda desreguladora", dijo el doctor Aaron Kesselheim, investigador de la Escuela de Medicina de Harvard. "Los estándares de la FDA realmente promueven la innovación porque los pacientes no quieren cualquier droga vieja, quieren drogas que funcionen".

El padre de Megan, John Crowley, ahora director ejecutivo de Amicus Therapeutics Inc, inició una empresa de biotecnología en 1998 para buscar un tratamiento para la enfermedad de Pompe que afectaba a su hija.

En 2006, la FDA - después de una revisión de nueve meses - aprobó la terapia de reemplazo enzimático infusa Myozyme para los pacientes nacidos con la condición. Un fármaco similar, Lumizyme, fue aprobado en 2010 para la enfermedad de Pompe de inicio tardío y ahora se utiliza independientemente de la edad del paciente.

El coste medio anual del tratamiento es de 298.000 dólares, según Sanofi SA, con sede en París, que ahora posee los medicamentos.

En virtud de la Ley de medicamentos huérfanos de 1983, los medicamentos para las enfermedades raras -definidas como las que tratan a menos de 200.000 pacientes- reciben una serie de incentivos, incluidos siete años de exclusividad de comercialización. "Las compañías farmacéuticas saben que reciben un pase gratuito para los medicamentos muy caros para las enfermedades huérfanas, mientras que no lo hacen para las principales enfermedades", dijo Joel Hay, profesor de economía farmacéutica y política de la Universidad del Sur de California, sobre el tema.

La Organización Nacional para los Trastornos Raros (NORD, por su siglas en inglés) aplaudió el reconocimiento de Trump, pero no estuvo de acuerdo con la idea de que el proceso regulatorio necesita una revisión.

"Nuestros pacientes merecen las mismas terapias de calidad que todos los demás, y debilitar los estándares sólo amenazará a nuestra población con terapias inseguras e ineficaces", dijo NORD en un comunicado el miércoles.

La enfermedad de Pompe, que afecta a 5.000 a 10.000 personas en todo el mundo, evita que el cuerpo produzca una cantidad suficiente de una enzima utilizada por las células cardíacas y musculares para convertir una forma de azúcar llamada glucógeno en energía. Cuando el glucógeno se acumula en estas células puede conducir a la discapacidad y la muerte.

NORD estima que alrededor de 30 millones de estadounidenses sufren de 7.000 enfermedades raras.