En un estudio de etapa media, los pacientes que recibieron la dosis más alta de anabasum, 20 miligramos dos veces al día, tuvieron una reducción del 75% en la tasa anualizada de exacerbaciones pulmonares agudas en comparación con los que recibieron un placebo.

Un fármaco antiinflamatorio desarrollado por Corbus Pharmaceuticals Holdings como tratamiento complementario para la fibrosis quística (FQ) demostró una seguridad prometedora y fue bien tolerado en un pequeño estudio de etapa media, según los datos publicados por la compañía.

No hubo efectos secundarios adversos graves considerados por los investigadores como relacionados con el fármaco, anabasum, en el estudio de 16 semanas de dosis escalada de 85 adultos con fibrosis quística, informó la compañía.

Anabasum, administrado por vía oral, mostró una reducción dependiente de la dosis en el número de exacerbaciones pulmonares agudas que requieren antibióticos intravenosos en comparación con el placebo en el ensayo.

Los pacientes que recibieron la dosis más alta de anabasum, 20 miligramos dos veces al día, tuvieron una reducción del 75% en la tasa anualizada de exacerbaciones pulmonares agudas en comparación con los que recibieron un placebo, dijo la compañía.

Las exacerbaciones pulmonares graves a menudo requieren hospitalización y pueden acelerar la pérdida de la función pulmonar.

La FQ, que afecta a cerca de 75.000 personas en todo el mundo, es una enfermedad genética que acorta la vida en la que las vías respiratorias se bloquean con moco espeso, lo que provoca daño pulmonar progresivo y pérdida de función.

La compañía no proporcionó datos de la función pulmonar de la Fase II del estudio, pero varios biomarcadores relacionados con la inflamación que se encuentran en el esputo se redujeron en los pacientes en anabasum en comparación con el grupo placebo.

La mayoría de los pacientes en el estudio ya estaban tomando Orkambi, un fármaco combinado de Vertex Pharmaceuticals que mejora la función pulmonar al abordar la causa subyacente de la FQ.

Pero la reducción de la inflamación puede desempeñar un papel en la mejora de los síntomas de la enfermedad y los resultados de los pacientes, creen los investigadores.

"El hallazgo de la reducción de las exacerbaciones pulmonares agudas, junto con la reducción de las células inflamatorias y los mediadores proinflamatorios, demuestran el potencial del anabasum como un nuevo tratamiento con un mecanismo único de acción en la fibrosis quística", dijo el doctor James Chmiel, investigador principal del estudio de Rainbow Babies and Children's Hospital en Cleveland, en un comunicado.

Los fármacos Vertex, Kalydeco y Orkambi, trabajan en pacientes con FQ con mutaciones genéticas específicas. Anabasum podría ser utilizado potencialmente en todos los pacientes con FQ independientemente de la variedad de la mutación genética.