La farmacéutica suiza eventualmente espera más de US$ 1.000 millones en ventas anuales, incluyendo tratamientos en niños y adultos.
Hace dos décadas, en un laboratorio hospitalario de Memphis, Tennessee, el científico del cáncer Dario Campana y su equipo buscaban una nueva forma de combatir la leucemia linfoblástica aguda mortal (LLA).
Comenzaron con varias moléculas, pero finalmente se asentaron en una, llamada 4-1BB, porque parecía impulsar al sistema inmunológico humano a atacar el cáncer de sangre más agresivamente que otros.
"Nuestras primeras pruebas nos convencieron de que estas células T eran especiales", dijo a Reuters esta semana Campana, ahora científico del Instituto Nacional del Cáncer de la Universidad de Singapur. "Nunca había visto ningún fármaco matar células leucémicas tan rápida y específicamente".
El miércoles, será el momento de esta molécula, cuando la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos revise públicamente el fármaco en investigación de Novartis, CTL019, para la seguridad y eficacia contra ALL en niños.
El 4-1BB de Campana es el ingrediente clave de la terapia farmacéutica suiza, que implica que las células T se extraen de los pacientes, se modifican genéticamente y luego se desatan para matar células de leucemia que crecen fuera de control.
De los 68 niños desesperadamente enfermos que iniciaron el ensayo pediátrico ALL de Novartis hace 17 meses cuando otros tratamientos habían fallado, 57 están vivos. El principal creador de medicamentos de Novartis, Vas Narasimhan, cree que la molécula de Campana es una gran razón para eso.
"Esto podría ser parte de la razón por la que vemos el perfil que tenemos en términos de remisiones duraderas con CTL019", dijo.
La terapia con antígenos quiméricos desarrollada por Novartis, llamada CAR-T, está preparada para convertirse en la primera de su clase en obtener la aprobación de la FDA, por delante de Kite Pharma y Juno Therapeutics.
La farmacéutica suiza eventualmente espera más de US$ 1.000 millones en ventas anuales, incluyendo el tratamiento de otras formas de cáncer en adultos.
Litigio de paternidad
El descubrimiento de 4-1BB por Campana, italiano, y su colega japonés Chihaya Imai, durante su permanencia en el St. Jude's Children's Research Hospital en Memphis, había ido relativamente sin anunciar.
En su lugar, la Universidad de Pensilvania (Penn), incluyendo su pionero de inmunoterapia contra el cáncer Carl June que tomó prestada la molécula de Campana a principios de los años 2000 para su propio trabajo, ha ganado la mayoría de los elogios.
Alrededor del tiempo en que Novartis llegó a un acuerdo multimillonario con Penn para comercializar CTL019 en 2012, St. Jude demandó a la universidad, alegando violaciones de patentes.
Además, los nombres de Campana e Imai quedaron fuera de las publicaciones del equipo de Penn.
Pero la disputa de patentes fue finalmente resuelta en 2015, cuando Novartis accedió a pagar US$ 12,25 millones, más regalías.
El expediente científico se ha cambiado también. El año pasado, el equipo de June actualizó tres publicaciones de New England Journal of Medicine que anteriormente habían ignorado la contribución de Campana.
A pesar del desaire inicial, Campana está apoyando la droga de Novartis.
"Muchos científicos han contribuido de diferentes maneras al desarrollo de esta tecnología", dijo Campana, un fundador de la compañía de inmunoterapia contra el cáncer Unum Therapeutics, con sede en Boston.
"Es maravilloso que funcione".
