La inversión sigue al acuerdo firmado a comienzos de año con 4D Molecular Therapeutics  para trabajar en un tratamiento, basado en una terapia génica, para enfermedades cardíacas. 

Reuters. Pfizer Inc informó que adquirió al desarrollador de terapias génicas Bamboo Therapeutics Inc. en un acuerdo que alcanza los US$ 645 millones para impulsar su presencia en el tratamiento de las enfermedades raras.

La investigación en terapia génica, que tiene como objetivo insertar genes correctivos en células que funcionan mal, se remonta a un cuarto de siglo, pero el campo ha experimentado múltiples contratiempos y ha estado plagado de problemas de seguridad.

Sin embargo, el descubrimiento de mejores formas de llevar los genes de reemplazo en las células está generando optimismo.

La Food and Drug Administration de EE.UU. todavía tiene que aprobar cualquier terapia de genes, pero Europa ha aprobado dos: un tratamiento de GlaxoSmithKline para un raro trastorno inmunológico en los bebés y uno de uniQure NV para una afección grave en la sangre.

El material genético se puede entregar a las células por una variedad de medios, lo más frecuentemente es el uso de un vector viral.

Bamboo se formó en 2014 para avanzar en el trabajo del Dr. Richard Jude Samulski, que se considera un pionero en el campo después de que él se convirtió en el primero en darse cuenta del potencial de la utilización del virus adeno-asociado (AAV) como vehículo para reemplazar un gen defectuoso con un gen sano.

A través de la adquisición, Pfizer tendrá acceso a las terapias génicas experimentales de Bamboo para enfermedades raras como la distrofia muscular de Duchenne (DMD), neuropatía axonal gigante (GAN), la ataxia de Friedreich (FA) y la enfermedad de Canavan.

Centradas en las enfermedades neurológicas y neuromusculares, las drogas de Bamboo están todavía en las fases preclínicas o tempranas del desarrollo. Pfizer está pagando a la empresa, con sede en Carolina del Norte en Chapel Hill, US$ 150 millones por adelantado, y Bamboo tendría US$ 495 millones en pagos por hitos.

Pfizer ha estado invirtiendo en terapias génicas -promocionado como una cura de una sola vez para enfermedades intratables y costosas de tratar- en los últimos años. En 2014, la farmacéutica entró en una colaboración con Spark Therapeutics, con sede en Filadelfia, para desarrollar SPK-9001, una terapia génica para la hemofilia B. A principios de este año, Pfizer firmó un acuerdo de colaboración y licencia con 4D Molecular Therapeutics con sede en California Emeryville, para desarrollar vectores específicos para enfermedad cardíaca.

Otras grandes compañías farmacéuticas han realizado inversiones similares. Bristol-Myers Squibb Co tiene una alianza con uniQure para desarrollar terapias génicas para enfermedades del corazón, mientras que Celgene Corp. se ha asociado con Bluebird Bio Inc para el cáncer.