El medicamento tisagenlecleucel se aprobaría para tratar a pacientes con leucemia linfoblástica aguda de células B recidivante (ALL), la forma más común de cáncer infantil en Estados Unidos.

El fármaco pionero para el cáncer de Novartis obtuvo el respaldo de un panel consultivo federal el miércoles, allanando el camino para que se apruebe la primera terapia génica en los Estados Unidos.

Un panel asesor de la FDA votó 10-0 para la opción que plantea que el medicamento tisagenlecleucel debería ser aprobado para tratar a los pacientes con leucemia linfoblástica aguda de células B recidivante (ALL), la forma más común de cáncer infantil en los Estados Unidos.

La FDA no está obligada a seguir las recomendaciones de sus asesores, pero normalmente lo hace. Se espera que la agencia decida sobre el medicamento a fines de septiembre.

La aprobación de tisagenlecleucel tendría implicaciones significativas no sólo para Novartis, sino también para las empresas que desarrollan tratamientos similares, incluyendo Kite Pharma Inc, Juno Therapeutics Inc y bluebird bio Inc.

Los cuatro están desarrollando terapias de células T de receptores de antígenos quiméricos (CAR-T), que aprovechan las propias células inmunes del cuerpo para reconocer y atacar células malignas.

Si se aprueban los medicamentos, que se infunden sólo una vez, se espera que tengan un costo de hasta US$ 500.000 y generar miles de millones de dólares para sus desarrolladores. El éxito también ayudaría a avanzar una técnica de lucha contra el cáncer que los científicos han estado tratando de perfeccionar durante décadas y generar un campo más amplio para la terapia celular.

"En los últimos cinco años ha habido un número significativo de compañías de terapia celular que se han hecho públicas o han conseguido inversiones con la esperanza de avanzar en este tipo de terapia", dijo Reni Benjamin, analista de Raymond James. "Este es nuestro primer vistazo desde una perspectiva comercial y reguladora sobre cómo la FDA está pensando en este espacio".

Un ensayo clínico del fármaco de Novartis demostró que el 83% por ciento de los pacientes que habían recidivado o fracasado en la quimioterapia, alcanzaron una remisión completa o parcial tres meses después de la infusión. Los pacientes con ALL que fracasan en la quimioterapia normalmente tienen sólo un 16 a 30% de posibilidades de supervivencia.

Novartis también está probando el fármaco en el linfoma difuso de células B grandes (DLBCL), la forma más común de linfoma no Hodgkin, al igual que Kite. Parte del panorama competitivo incluirá qué compañía es la mejor para fabricar su producto de manera más eficiente y confiable.

Los productos se fabrican mediante la extracción y aislamiento de las células T de un paciente, genéticamente elaboradas para reconocer y dirigirse a las células cancerosas específicas. Luego se infunden de nuevo en el paciente. Novartis dijo que todo el proceso tomará 22 días antes de su lanzamiento.

Más de la mitad de los pacientes experimentaron una complicación seria conocida como síndrome de liberación de citoquinas (SRC), que ocurre cuando el sistema inmunológico del cuerpo entra en exceso. Los médicos fueron capaces de manejar la condición y el síndrome no causó muertes.

La FDA expresó su preocupación de que el fármaco podría causar neoplasias malignas a largo plazo, pero los panelistas generalmente consideraron que el riesgo era bajo.