Se espera que estas inmunoterapias lleguen al mercado de los Estados Unidos por primera vez este año y compañías como Kite Pharma y Bluebird Bio ya han presentado resultados en ensayos clínicos.
Nuevos datos prometedores sobre las terapias de cáncer de sangre y médula ósea que reorganizan las células del sistema inmunológico están convenciendo a más médicos de la validez del enfoque, según las entrevistas de Reuters en la reunión anual de oncología más grande del mundo. Las células T de los receptores del antígeno quimérico, o CAR-T, extraen las células T del sistema inmunológico de un paciente individual, alteran su ADN para detectar mejor y matar las células cancerosas, e infundirlas de nuevo al mismo paciente.
Esta semana, las terapias ocuparon un lugar central en la reunión anual de la Sociedad Americana de Oncología Clínica (ASCO, por sus siglas en inglés), con nuevos resultados en cuanto a su uso en pacientes con mieloma multiple por parte de los desarrolladores de CAR-T, incluyendo Kite Pharma Inc y Bluebird Bio.
La ciencia "es bastante revolucionaria", dijo el Dr. Michael Sabel, jefe de oncología quirúrgica de la Universidad de Michigan Health Systems, que no participa en los ensayos.
"Hemos luchado durante años con la idea de conseguir que las células T reconozcan realmente la célula cancerosa y formen ese vínculo, esa pestaña, que le permite ser una célula efectiva para matar", dijo. "Ahora vemos ese avance".
Se espera que las terapias CAR-T lleguen al mercado de los Estados Unidos por primera vez este año. Los reguladores estadounidenses están revisando los tratamientos de Kite y Novartis AG que apuntan a una proteína llamada CD19 que se encuentra en el linfoma y la leucemia, logrando la remisión en más del 80% de los pacientes con enfermedad en estadio avanzado.
CAR-Ts también puede plantear riesgos graves, incluyendo una condición potencialmente mortal de inflamación, aunque los investigadores dijeron en ASCO que se han vuelto más seguros en la gestión de los efectos secundarios.
"Lo que solía ser un espectáculo se ha trasladado a la etapa principal", dijo Nick Leschly, director ejecutivo de Bluebird Bio. La compañía, que está desarrollando una terapia con Celgene Corp, dio una actualización sobre su ensayo clínico de pacientes con mieloma múltiple que habían agotado otras opciones. Los 15 pacientes evaluados hasta ahora han respondido al tratamiento, y el 27% tuvo una remisión completa, dijo Bluebird.
Las acciones de Bluebird suben un 17% hasta ahora esta semana. BMO Capital Markets estima que las ventas de la terapia, bb2121, podrían alcanzar los US$ 3.600 millones anuales.
Una compañía relativamente desconocida, Nanjing Legend Biotech, también sorprendió a los participantes de ASCO con un pequeño estudio CAR-T en pacientes con mieloma múltiple avanzado. Los 35 pacientes inscritos hasta el momento han respondido al tratamiento. De los 19 pacientes seguidos durante más de cuatro meses, 14 vieron una remisión completa.
La mayoría de los pacientes experimentaron síndrome de liberación de citoquinas (SRC), una condición inflamatoria potencialmente mortal, pero los investigadores dijeron que el efecto secundario fue temporal y manejable en la mayoría de los pacientes.
El Dr. Frank Fan, director científico de Nanjing Legend Biotech, una unidad de Genscript Biotech Corp, dijo que la compañía planea matricular a un total de 100 pacientes en el ensayo chino y comenzar un ensayo estadounidense similar a principios de 2018.
Juno Therapeutics Inc desechó su candidato inicial CAR-T para la leucemia linfoblástica aguda (ALL) después de cinco muertes de pacientes. La compañía dijo en ASCO que los resultados de los primeros ensayos para una CAR-T diferente encontraron que el 66% de los pacientes con linfoma no Hodgkin respondió a la droga, y el 18% sufrió graves efectos secundarios neurológicos. Un paciente murió, aunque la compañía dijo que la muerte no se atribuyó al tratamiento CAR-T.
Los datos de Kite mostraron remisión en el 73% de los 11 pacientes con recaída de ALL que tomó su tratamiento CAR-T axi-cel. Planea lanzar un ensayo de Fase 2 en el cuarto trimestre, posiblemente a una dosis más baja.
Globalmente, hay más de 183 ensayos clínicos CAR-T en curso, dijo el Dr. Carl June, profesor de inmunoterapia en la Escuela de Medicina Perelman de la Universidad de Pensilvania, y uno de los primeros investigadores en el campo CAR-T. ASCO otorgó a June el premio David A. Karnofsky Memorial, su más alto premio científico, esta semana.
"Esto lleva a la inmuno-oncología a otro nivel", dijo June a una sala llena de conferencias el domingo.
