El estudio mostró que Tafamidis redujo la mortalidad por cualquier causa durante un período de 30 meses en pacientes con miocardiopatía amiloide transtiretina al 29,5%, frente al 42,9% en pacientes que recibieron un placebo.

Pfizer Inc dijo que su fármaco Tafamidis redujo el riesgo de muerte para los pacientes con una enfermedad cardíaca rara y fatal en alrededor del 30%, aumentando las perspectivas de lo que podría ser un medicamento de US$ 1.000 millones al año.

El estudio mostró que Tafamidis redujo la mortalidad por cualquier causa durante un período de 30 meses en pacientes con miocardiopatía amiloide transtiretina al 29,5%, frente al 42,9% en pacientes que recibieron un placebo. También redujo la tasa de hospitalización relacionada con enfermedades cardiovasculares en alrededor del 32%, dijo Pfizer.

Los datos fueron presentados en el Congreso de la Sociedad Europea de Cardiología en Munich.

"El resultado es realmente, fenomenalmente alentador y ofrece una esperanza fantástica para los pacientes con esta enfermedad devastadora", dijo la Dra. Brenda Cooperstone, directora de desarrollo de enfermedades raras en Pfizer. "Es una enfermedad uniformemente fatal".

Tafamidis es uno de los 15 posibles tratamientos de gran éxito que Pfizer está tratando de desarrollar. El director ejecutivo de la compañía, Ian Read, ha promocionado la cartera de Pfizer, argumentando que el potencial de crecimiento de estos fármacos hace que sea innecesario realizar una gran transacción.

Actualmente no hay medicamentos aprobados en los Estados Unidos para la miocardiopatía con transtiretina. El número de pacientes actualmente diagnosticados con la enfermedad progresiva es extremadamente pequeño, en el rango de 2.000 a 5.000 pacientes a nivel mundial.

Pero Pfizer cree que la enfermedad está infradiagnosticada y que podría haber entre 400.000 y 500.000 pacientes en los mercados desarrollados de todo el mundo. Cooperstone dijo que la tasa de diagnóstico actual es solo de alrededor del 0.5% al 1%.

"Parte de esto se debe al hecho de que hoy en día no hay terapia, no hay motivo para realizar el diagnóstico", dijo, y señaló que un tratamiento real debería ayudar significativamente a mejorar la tasa de diagnóstico.

La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) otorgó el estado avanzado de medicamentos en mayo después de que Pfizer publicara los resultados principales del estudio, lo que podría acelerar la aprobación del medicamento.

Cooperstone dijo que Pfizer espera completar la presentación de su solicitud de tafamidis a la FDA en el cuarto trimestre. La agencia se ha comprometido a revisarlo lo más rápido posible, dijo, pero se negó a diseñar un cronograma para su aprobación.

Hasta entonces, Pfizer ha establecido un programa de acceso ampliado para que el medicamento esté disponible para los pacientes antes de la aprobación del regulador.

John Boris, analista de SunTrust Robinson Humphrey, dijo en una nota de investigación la semana pasada que una sumisión en la segunda mitad a los reguladores sugiere la aprobación y lanzamiento del medicamento en 2019. Dijo que a un precio anual de US$ 150.000 a US$ 300.000, el medicamento podría aportar US$ 600 millones a US$ 1.200 millones a nivel mundial.

El estudio tuvo alrededor de 440 pacientes inscritos.

Tafamidis fue rechazado previamente por la FDA como tratamiento para una rara enfermedad neurodegenerativa. Pero actualmente está aprobado, bajo la marca Vyndaqel, en otros 40 países como un tratamiento para la polineuropatía amiloidea familiar, una enfermedad neurodegenerativa rara, progresiva y mortal.

Si bien el medicamento actualmente no tendría competencia, Alnylam Pharmaceuticals e Ionis Pharmaceuticals Inc están desarrollando fármacos para una enfermedad similar (amiloidosis TTR hereditaria) también causada por una acumulación de proteína de transtiretina en el cuerpo.